El tratamiento con la molécula AEF0217, desarrollada por la biotecnológica francesa Aelis Farma, ha mostrado unos resultados positivos en la mejora de la función cognitiva, así como en las habilidades de comunicación, vida diaria e interacción social, de personas con síndrome de Down.
Se trata del proyecto Mejora de la Cognición en el Síndrome de Down (ICOD), liderado por el Instituto de Investigación Hospital del Mar, que tiene el objetivo validar la seguridad de un nuevo fármaco para mejorar la memoria y las capacidades cognitivas de personas con este trastorno genético.
Esta fase de ensayo se ha llevado a cabo sobre 29 personas con síndrome de Down de entre 18 y 35 años, con discapacidad leve o moderada, y ha sido financiada por la Unión Europea mediante del programa de financiación I+D Horizonte 2020.
Durante el proyecto, a los voluntarios se les administró la molécula AEF217 o placebo durante 28 días, con unos resultados que muestran tanto la seguridad del tratamiento como la mejora de las funciones cognitivas de las personas que recibieron la molécula en comparación con las que recibieron el placebo.
Medido con niveles de referencia, los investigadores han descubierto que AEF217 mejora significativamente las habilidades de comportamiento en las áreas de comunicación, habilidades de la vida diaria e interacciones sociales.
Estas mejoras también se asociaron a una tendencia constante hacia una mayor flexibilidad cognitiva, que es la capacidad de adaptarse a nuevas situaciones o cambios.
Por otra parte, los estudios con electroencefalografía, que analizan el funcionamiento eléctrico cerebral espontáneo, muestran cambios estadísticamente significativos en la función cerebral después del tratamiento AEF0217, indicando que las personas con síndrome de Down necesitaban menos esfuerzo para completar una labor de memoria laboral.
Un horizonte esperanzador
Todas estas conclusiones llevan a los expertos a reforzar la idea de que el tratamiento "actúa eficazmente a nivel cerebral, cognitivo y funcional".
"Los resultados generan una esperanza real de desarrollar un tratamiento seguro y eficaz para las disfunciones cognitivas en personas con síndrome de Down", ha explicado el doctor Rafael de la Torre, quien coordina el proyecto ICOD y realiza los estudios clínicos en el Instituto de Investigación del Hospital del Mar junto con la doctora Ana Aldea.
Añade que los datos de eficacia son "especialmente sorprendentes", puesto que abordan dominios cruciales de la adaptación, como las habilidades de expresión y escritura, así como las habilidades de la vida diaria y las interacciones sociales.
"Estos efectos, obtenidos después de solo cuatro semanas de tratamiento, son los primeros en el campo del síndrome de Down y representan un importante paso adelante hacia el desarrollo de un tratamiento que pueda mejorar significativamente la autonomía y la adaptación de estas personas", ha resaltado.
Down Catalunya, entidad representante del colectivo en Cataluña y que ha colaborado con el Instituto de Investigación del Hospital del Mar en el proyecto, ha valorado "muy positivamente" estos resultados, "por su impacto en la mejora de la calidad de vida de las personas con discapacidad intelectual y del desarrollo".
Siguiente paso: estudios internacionales
La molécula desarrollada por Aelis Farma actúa modulando la baja actividad del receptor cannabinoide CB1, que en los pacientes con síndrome de Down está muy activado, una reducción de la actividad que, mediante unos inhibidores específicos, mejora drásticamente el rendimiento cognitivo en modelos animales.
El tratamiento con AEF0217, el primer fármaco de una nueva clase farmacológica, la Inhibición específica de la señalización del receptor CB1, imita un mecanismo de defensa natural del cerebro para contrarrestar la hiperactividad de este receptor.
La consecución de estos resultados permite seguir avanzando hacia la siguiente etapa: un estudio multicéntrico internacional de fase 2 que está previsto que empiece a mediados del próximo año y que se centrará en determinar la dosis adecuada del tratamiento para maximizar sus beneficios.
En este caso, el objetivo será profundizar en la mejora tanto de la funcionalidad en la vida diaria como de las funciones cognitivas específicas en personas con síndrome de Down.
